Perbedaan utama antara tikus transgenik dan tikus knockout adalah bahwa tikus transgenik memiliki gen asing yang dimasukkan ke dalam genomnya, sedangkan tikus knockout memiliki gen yang diminati secara fungsional.
Rekayasa genetika adalah bidang genetika di mana susunan genetik suatu organisme dimodifikasi atau dimanipulasi dengan teknologi DNA rekombinan. Organisme transgenik dibuat dengan memasukkan gen asing (transgen) ke dalam organisme menggunakan bioteknologi. Mereka juga disebut organisme hasil rekayasa genetika. Organisme transgenik adalah alat penelitian yang berharga. Mereka penting dalam mengeksplorasi fungsi gen dan dalam terapi gen serta pertanian. Tikus digunakan sebagai model hewan laboratorium karena lebih dekat hubungannya dengan manusia. Tikus transgenik dan tikus knockout adalah dua jenis hewan hasil rekayasa genetika. Pada tikus transgenik, DNA inang pada lokus diganti dengan versi berbeda dari gen yang sama atau gen yang sama sekali berbeda. Pada tikus knockout, gen inang hanya dihapus atau dinonaktifkan secara fungsional.
