Perbedaan utama antara adisi gen dan penggantian gen adalah bahwa adisi gen adalah penyisipan gen dengan rekombinasi non-homolog sedangkan penggantian gen adalah penggantian gen endogen dengan rekombinasi homolog.
Terapi gen adalah teknik yang menggunakan gen untuk mengobati penyakit genetik. Oleh karena itu, ini melibatkan pengenalan atau pengiriman gen ke dalam sel pasien. Dengan kata lain, terapi gen melibatkan penggantian atau penambahan gen menggantikan gen yang rusak atau penyebab penyakit. Dalam proses ini, pemilihan gen yang tepat untuk penggantian atau penambahan sangat penting. Oleh karena itu, terapi gen masih belum 100% berhasil untuk terapi penyakit manusia. Banyak penyakit genetik tidak dapat diobati dengan terapi gen. Tetapi terapi gen adalah pengobatan yang menjanjikan untuk beberapa penyakit seperti distrofi otot dan fibrosis kistik, dll.
